דילוג לתוכן הראשי

נוירופיברומטוזיס סוג 1 (NF1) - קריטריונים מעודכנים וניהול

Neurofibromatosis Type 1 (NF1) - Revised Criteria & Management

מאת ד"ר יהונתן קפלן | עודכן: 2026-03-22

קריטריונים מעודכנים 2021 - Revised Diagnostic Criteria

אבחנת NF1 דורשת ≥2 מהקריטריונים הבאים (Legius et al., 2021):

  • ≥6 CALMs (Café-au-lait macules): ≥5 מ"מ לפני גיל ההתבגרות, ≥15 מ"מ אחרי
  • ≥2 Neurofibromas מכל סוג, או neurofibroma plexiform אחד
  • Axillary/Inguinal freckling (Crowe sign)
  • Optic pathway glioma
  • ≥2 Lisch nodules (Iris hamartomas) או ≥2 choroidal abnormalities
  • Osseous lesion: Sphenoid dysplasia, tibial pseudarthrosis, long bone bowing
  • Pathogenic NF1 variant identified

חידוש 2021: הוספת choroidal abnormalities, הדגשת NF1 variant כקריטריון עצמאי.

💡Clinical Pearls

  • CALMs מרובים (≥6) ללא ממצא אחר בילד צעיר - NF1 סביר אך שקלו גם Legius Syndrome (SPRED1). בדיקה גנטית מבדילה.
  • 50% ממקרי NF1 הם de novo - ללא היסטוריה משפחתית.

Selumetinib (Koselugo) - MEK Inhibitor

Selumetinib (Koselugo) - MEK1/2 inhibitor, FDA-approved 2020 ל-Plexiform Neurofibromas בילדים ≥2.

  • הפחתת נפח גידול ≥20% ב-66% מהמטופלים (SPRINT trial)
  • שיפור משמעותי בכאב, תפקוד ואיכות חיים
  • בישראל: תכנית named patient (פרטי) - לא בסל הבריאות

💡Clinical Pearls

  • Selumetinib: תופעות לוואי שכיחות - פריחה אקנאיפורמית (85%), paronychia, CK elevation. ניהול דרמטולוגי פעיל נדרש.

מעקב ומשאבים בישראל

  • שכיחות NF1: 1:3,000
  • עמותת NF ישראל - תמיכה וייעוץ
  • ייעוץ גנטי: כל חולה NF1 זכאי להפניה
  • בדיקת עיניים שנתית עד גיל 7 (optic glioma)
  • MRI מוח: רק בממצאים נוירולוגיים, לא כסקר שגרתי
  • מעקב לחץ דם שנתי (Pheochromocytoma, renal artery stenosis)

מקורות - References

  1. Legius E, et al. Revised diagnostic criteria for NF1 and Legius syndrome. Genet Med. 2021;23(8):1506-1513.[PMID: 34012067]
  2. Spitz JL. Genodermatoses. 3rd ed. 2024.